近期,國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥甘露特納(九期一)斷供事件在持續(xù)發(fā)酵,引發(fā)了社會(huì)和廣大患者及家屬,對(duì)阿爾茨海默病的持續(xù)關(guān)注。

阿爾茨海默病是中國(guó)現(xiàn)在和未來(lái)10-20年最嚴(yán)重的公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)。阿爾茨海默病不僅患者和家人痛苦,家庭負(fù)擔(dān)加重;而且將給國(guó)家和社會(huì)增加很大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和醫(yī)療費(fèi)用。

根據(jù) 2015 年至 2018 年進(jìn)行的一項(xiàng)全國(guó)性橫斷面研究發(fā)現(xiàn),在中國(guó) 60 歲及以上人群中,癡呆的年齡性別標(biāo)化患病率為 6.0%,據(jù)此推算中國(guó)約有 1507 萬(wàn)癡呆患者,其中 AD 的年齡性別標(biāo)化患病率為 3.9%,約 983 萬(wàn)例,而MCI的患病率則達(dá)15.5%,有3877萬(wàn)患者。目前中國(guó)已經(jīng)有上千萬(wàn)AD患者,三千多萬(wàn)人是高風(fēng)險(xiǎn)人群。

如果沒(méi)有長(zhǎng)期有效干預(yù)的藥物,這個(gè)趨勢(shì)只會(huì)爆炸性惡化。根據(jù)中國(guó) AD 及其他癡呆病的發(fā)展趨勢(shì)的模型預(yù)測(cè),中國(guó)2030、2040、2050 年 60 歲以上 AD 患病人數(shù)分別為 1911 萬(wàn)、2471 萬(wàn)和 2765 萬(wàn)人。

一項(xiàng)全國(guó)多中心研究對(duì) 3098 例 AD 患者調(diào)查發(fā)現(xiàn),2015 年中國(guó) AD 患者年均費(fèi)用為 19144.36 美元,社會(huì)經(jīng)濟(jì)總成本已達(dá) 1677.4 億美元,占中國(guó)國(guó)內(nèi)生產(chǎn)總值的 1.47%;其中,直接醫(yī)療費(fèi)用占比 32.5%,直接非醫(yī)療費(fèi)用占比 15.6%,間接費(fèi)用占比 51.9%[12]。這給我國(guó)社會(huì)經(jīng)濟(jì)、醫(yī)療費(fèi)用造成極大負(fù)擔(dān)。

甘露特鈉的意義不僅在于療效好、副作用少,還在于它可口服、價(jià)格合理、適合大多數(shù)老人長(zhǎng)期使用。比起幾十萬(wàn)元的靜脈滴注進(jìn)口抗體藥,這是真正能走入社區(qū)、走進(jìn)老百姓家的良藥。

中國(guó)原創(chuàng)藥的意義:甘露特納(GV-971)是基于腦-腸軸機(jī)制的、有中國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)藥物(是從海洋褐藻提取的一種低分子酸性寡糖化合物),腦-腸軸機(jī)制揭開了AD發(fā)病機(jī)制的一個(gè)新的視角,認(rèn)為腸道菌群紊亂所誘發(fā)的神經(jīng)炎癥是AD的重要發(fā)病機(jī)制。甘露特納(GV-971)是以腦腸軸為靶向來(lái)治療AD的藥物。

甘露特納(GV-971)是有中國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的、中國(guó)首創(chuàng)的藥物、方法和技術(shù)!它具有里程碑式的意義!甘露特鈉(GV-971)是我們?cè)谂R床上見到的兼具持續(xù)改善阿爾茨海默病(AD)認(rèn)知癥障礙癥狀和病程的藥物。以下研究證明了它的有效性和安全性。

在中國(guó)完成的Ⅲ期臨床研究中,用藥4周就觀察到患者認(rèn)知評(píng)分的顯著改善,9個(gè)月內(nèi)持續(xù)提升。上市后開展的真實(shí)世界研究,覆蓋了3300位來(lái)自全國(guó)各地的AD患者,連續(xù)2年總體治療效果依然穩(wěn)定,尤其是在初治患者中,認(rèn)知提升非常明顯,有些甚至出現(xiàn)“逆轉(zhuǎn)趨勢(shì)”。不僅僅是認(rèn)知,患者的生活功能、精神行為癥狀也有緩解。GV-971-PMS-B 項(xiàng)目中患者接受甘露特鈉治療后ADAS-Cog延緩率為71%,MMSE延緩率為59%,ADCS-ADL延緩率為32%。

根據(jù)對(duì)Ⅲ期臨床中認(rèn)知量表子項(xiàng)目的分析,發(fā)現(xiàn)患者包括命名、結(jié)構(gòu)性/意向性練習(xí)、單詞辨認(rèn)、口頭語(yǔ)言能力(特別是找詞困難)、語(yǔ)言理解及注意力等方面都得到改善。小型隊(duì)列研究也發(fā)現(xiàn)甘露特鈉對(duì)語(yǔ)言和記憶力改善的優(yōu)勢(shì)。精神行為癥狀給家庭造成極大照料負(fù)擔(dān),甘露特鈉治療顯示出在改善抑郁、焦慮、激越、易激惹、情感淡漠等癥狀方面的優(yōu)勢(shì)。